FDA努力推进生物制剂的发展

作者：Peter Marks，医学博士，生物制品评估与研究中心主任

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FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）正在研究21世纪的最前沿的医药。CBER监管的是活细胞或组织，或由它们制成的东西，例如干细胞和基因工程免疫细胞。该中心的监管非常多样化，包括血液成分和衍生物、疫苗、过敏原以及细胞和基因疗法。同时还监管一些医疗设备，例如用于筛查血液供应的体外诊断试剂和用于制造血液和组织产品的设备。

FDA监管生物制品的安全性和有效性与其制造的质量和一致性密不可分。现在这种情况就跟 1902年《生物制剂控制法》颁布时一样。我们拥有一个多世纪的经验，由此为我们从促进临床前开发到临床开发再到上市后监测，开发和监管这些产品提供了整体研究方向。这种方法认识到质量制造和控制与产品的安全性和有效性之间的关键联系。简而言之，他们必须做好自身能做的事情并让患者和公众从生物制品中受益。

推进产品开发

CBER认识到在开始就应该把事情做到最好，于是推出了INTERACT计划（CBER INTPial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER producTs）。该项目使资助方能够在新药研究的早期阶段且在IND会议前与fda取得初步非正式磋商。新产品的会议主要集中关注在临床前期开发，制造或临床开发计划上。虽然此会议可能对于学术研究人员和开发产品的小公司来说是最有帮助的，但任何赞助商都可以要求召开此类会议。

此外，由于认识到需要改进疫苗、细胞和基因治疗的制造方法，CBER于2018年9月向五家机构发放了资助，用于推动制造技术的用于复杂的生物制品。先进制造技术的出现有可能极大地影响公众健康。例如，开发可以产生更高产量的重组蛋白质的方法，这些重组蛋白质是生产流感疫苗和其他关键疫苗所必需的物质，也许可以在一次大型流感发生的情况下挽救生命。此外，开发更高产的基因治疗方式的技术可以使更多在美国乃至世界范围内患有罕见疾病的人从这中受益。更有效的生产也可以促进研究的发展以及最终使用基因疗法来解决一些更常见的严重疾病，例如成人糖尿病和由高胆固醇水平引起的心脏病。

细胞和基因疗法的重大进展

由于细胞和基因疗法的获得了重大突破，2018的财年也特别喜人。CBER收到了超过150种基因治疗产品的临床试验新药，使活性临床试验新药的总数达到近800种。此外，正如最近发布的《2018年财报》所述，CBER批准了首例直接给予基因治疗（LUXTURNA）治疗导致失明的遗传性疾病：与RPE65基因突变相关的视网膜营养障碍，使用称为多亮度迁移率测试的新颖方法证明了该疗法的的好处。此测试法由公司开发，同时参考了CBER的专家的意见。我们还批准了第二种嵌合抗原受体T细胞或CAR-T细胞疗法（YESCARTA），用于治疗患有某些类型的复发或难治性弥漫性大B细胞非霍奇金淋巴瘤的成人。

（文章来源：FDA官网）