FDA批准严重罕见心脏病新疗法

5月3日，美国食品和药物管理局批准Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）用于治疗成人中由转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR-CM）引起的心脏病（心肌病）。这药由辉瑞公司的子公司FoldRx研发。这些是FDA批准的首批ATTR-CM治疗方法。Vyndaqel和Vyndamax具有相同的活性部分tafamidis，但它们在毫克计量基础上不可替代，因为它们推荐使用的剂量不同。Vyndaqel和Vyndamax获得孤儿药物称号。
“转甲状腺素介导的淀粉样变性病是一种罕见的，使人衰弱且通常致命的疾病。”FDA药物评估和研究中心心血管和肾脏药物部门主任Norman Stockbridge医学博士说。“我们今天批准的治疗方法是治疗由转甲状腺素介导的淀粉样变性引起的心肌病的重要进展。”
ATTR是由体内器官和组织中称为淀粉样蛋白的特定蛋白质的异常沉积物的累积引起的，其干扰了正常功能运作。这些蛋白质沉积物最常出现在心脏和周围神经系统中。心脏受损会导致呼吸短促，疲劳，心力衰竭，意识丧失，心律异常和死亡。周围神经系统的牵连可导致感觉、痛觉的丧失，手臂、腿、手和脚无法动弹。淀粉样沉积物还可会影响肾脏，眼睛，胃肠道和中枢神经系统。
441名病患随机接受了Vyndaqel或安慰剂临床试验治疗，Vyndaqel和Vyndamax治疗ATTR-CM的疗效得以显现。平均30个月后，Vyndaqel组的存活率高于安慰剂组。Vyndaqel也可以减少心血管疾病的发生。
虽然临床研究中的患者数量很少，但未发现与药物相关的副作用。Tafamidis给孕妇服用可能会造成胎儿伤害。妇女要服用Vyndaqel或Vyndamax的话应与其医疗保健专业人员确认生育计划和预防相关问题。