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FDA批准首次治疗罕见的关节肿瘤

时间:2019-08-06 06:40:56

2019年8月2日,美国食品和药物管理局批准Turalio (pexidartinib)用于治疗成年患者的症状性腱子神经性巨细胞瘤(TGCT),该肿瘤发病率高,有一定的功能限制,且手术改善作用小。

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FDA肿瘤中心主任Richard Pazdur 说:‘’TGCT会使患者出现虚弱的症状,如疼痛、僵硬和活动受限。这种肿瘤会严重影响患者的生活质量,并导致严重的残疾。手术是主要的治疗选择,但有些病人没有手术的资格,而且手术后,肿瘤可能复发。今天的批准是fda批准的第一个治疗这种罕见疾病的疗法。”

 

TGCT是一种罕见的肿瘤,它影响滑膜(覆盖关节间隙表面的薄层组织)和肌腱鞘(覆盖肌腱的膜层,肌腱是连接肌肉和骨骼的纤维组织)。这种肿瘤很少是恶性的,但会导致滑膜和肌腱鞘增厚和过度生长,对周围组织造成损害。

 

Turalio的批准是基于对120名患者为期12个多月的中心国际临床试验的结果,其中59名患者接受安慰剂治疗。主要疗效终点为治疗25周后的总有效率(ORR)分析。临床试验显示,接受Turalio治疗的患者的ORR有统计学意义上的显著改善,ORR为38%,而接受安慰剂治疗的患者没有任何反应。完全有效率为15%,部分有效率为23%。

 

Turalio的处方信息警告,提醒医护人员和患者注意严重和潜在致命肝损伤的风险。保健专业人员应在开始治疗前和治疗期间的特定时间间隔监测肝脏检查。如果肝脏检查出现异常,根据肝损伤的严重程度,可能需要停用Turalio、减少剂量或永久停用。

 

常见的副作用为病人服用Turalio增加乳酸脱氢酶(蛋白质,帮助体内产生能量),增加了天冬氨酸转氨酶(主要在肝脏的酶,肌肉中也有),头发的颜色,增加丙氨酸转氨酶(酶主要是在肝脏和肾脏)和胆固醇增加等。

 

FDA建议卫生保健专业人员告诉生育年龄的女性和有生育潜力的女性的男伴侣在使用Turalio治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用Turalio,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。Turalio必须出一个病人用药指南,描述药物的使用和风险的重要信息。

 

FDA批准了Daiichi Sankyo公司的Turalio突破性治疗指定和优先审查指定。Turalio还获得了孤儿药物指定,这为帮助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励。

文章来源:FDA官网

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